Die Medalist-Studie: Luspatercept bei transfusionsbedürftigen Niedrigrisiko-MDS- Patienten mit Ringsideroblasten

Für eporefraktäre transfusionsbedürftige Niedrigrisiko-MDS-Patienten war bisher neben der chronischen Transfusion mit allen ihren Problemen keine effektive Zweitlinientherapie verfügbar. Die von Alan List in der Plenary Session präsentierten Daten der 2:1 randomisierten Phase-III-Studie mit Luspatercept vs. Placebo zeigten bei 229 untersuchten Patienten signifikante positive Ergebnisse für den primären Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit für ≥ 8 Wochen: 37,9% mit Luspatercept versus 13,2% für Placebo. Transfusionsunabhängigkeit ≥ 12 Wochen wurde bei 28,1% versus 7,9% erreicht. Das günstige Sicherheitsprofil war mit dem der Phase-II-Daten konsistent. Die Studienpopulation war allerdings auf die Subgruppe MDS mit Ringsideroblasten beschränkt (von denen 90% eine SF3B1 Mutation hatten).

Bedeutung für die Praxis
Für Epo-refraktäre MDS-Patienten mit Ringsideroblasten oder SF3B1-Mutation ist die Studie „practice changing“, da nicht nur hematologic improvement, sondern stabile Transfusionsunabhängigkeit erzielt werden kann. Für die Zukunft spannend werden Studien bzw. Ergebnisse bei Epo-naiven Patienten oder solchen mit anderem genetischen Hintergrund.

Fenaux et al. The Medalist Trial: Results of a Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Luspatercept to Treat Anemia in Patients with Very Low-, Low-, or Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) with Ring Sideroblasts (RS) Who Require Red Blood Cell (RBC) Transfusions (Abstract 1).

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