AXIOMATIC-SPP untersuchte den Effekt des Small Molecule FXIa-Inhibitors Milvexian auf Schlaganfall und Blutung bei Patient:innen mit hohem Schlaganfallrisiko. Die Phase II-Studie schloss Patient:innen > 40 Jahre ein, die einen akuten, leicht bis mittelschweren, nicht-lakunären ischämischen Schlaganfall (National Institutes of Health Stroke Score, NIHSS ≤ 7) oder eine schwere transitorisch ischämische Attacke (ABCD2-Score ≥ 6) erlitten hatten. Innerhalb von 48 Stunden nach Symptombeginn wurden die Patient:innen randomisiert zu Milvexian 25 mg, 50 mg, 100 mg oder 200 mg zweimal täglich, oder 25 mg einmal täglich, versus Placebo, gegeben über 90 Tage. Dazu wurden Standarddosis-Aspirin und Clopidogrel über 21 Tage gegeben, gefolgt von Open-Label Aspirin von Tag 22–90. Der primäre Studienendpunkt war ein Composite aus ischämischem Schlaganfall oder inzidentem Infarkt im kranialen MRT innerhalb von 90 Tagen.
Unter 2.366 Studienpatient:innen (im Mittel 71 Jahre alt) trat der primäre Endpunkt bei 16,2 % der Patient:innen mit 25 mg Milvexian täglich ein, mit nicht-signifikanten Unterschieden zu den anderen Dosierungen (200 mg BID ausgenommen), entsprechend einer 30 % Risikoreduktion.
BARC Typ 3 und 5 Blutungen waren selten mit 0,6 %. Die 50 mg Dosis zweimal täglich führte zu mehr leichten gastrointestinalen Blutungen, aber eine Dose-Response war nicht zu beobachten.
Bedeutung für die Praxis: Die Studie ist der Wegbereiter für Phase III-Studien im akuten Schlaganfall.
Sharma M, Ontario, Kanada; Hot Line