Einleitung: Die Ergebnisse von Kohorte A (Carcinoma in situ +/- papilläre Tumore) der KEYNOTE-057 haben zu einer Zulassung von Pembrolizumab für die Behandlung von high risk nicht-muskelinvasiven Blasenkarzinom (HR-NMIBC)-Patient:innen in den USA geführt. Beim ASCO GU 2023 wurden die Ergebnisse der Kohorte B präsentiert.
Ergebnisse: Patient:innen mit BCG-refraktärem, papillärem HR-NMIBC (high grade pTa oder T1; Carcinoma in situ nicht inkludiert), die sich entweder gegen eine Zystektomie entschieden oder bei welchen die Operation aufgrund von patientenspezifischen Ursachen nicht möglich war, erhielten 200mg Pembrolizumab im 3 Wochen Rhythmus für ≤35 Zyklen. Als primären Endpunkt für Kohorte B wurde das krankheitsfreie Überleben (DFS) für HR-NMIBC gewählt. Das 12-Monate-DFS für ein erneutes Urothelkarzinom, progressionsfreies Überleben (PFS) und Gesamtüberleben bildeten die sekundären Endpunkte. Insgesamt erhielten 132 Patient:innen in Kohorte B Pembrolizumab. Das 12-Monate-DFS betrug 43,5% (34,9 – 51,9; 95%KI). 73,5% der Patient:innen hatten Immuntherapie-assoziierte Nebenwirkungen, 19 Patient:innen davon Nebenwirkungen mit dem Grad 3 – 4.
Fazit: Die Ergebnisse der Kohorte B deuten darauf hin, dass auch Patient:nnen mit nicht-CIS, papillärem BCG-refraktärem HR-NMIBC von einer Pembrolizumab-Monotherapie profitieren könnten. Bezüglich der Nebenwirkungen verhielten sich die Ergebnisse der Kohorte B sehr ähnlich zu denen der Kohorte A und es wurden keine neuen Unverträglichkeitsmerkmale der Therapie festgestellt.