Anhaltendes tiefes Ansprechen auf Avapritinib bei Patienten mit fortgeschrittener Mastozytose (AdvSM)

Mit einem Follow-up von > 3 Jahren konnte ein ORR von 73 % in behandlungsnaiven Patienten und von 66 % in systemisch vorbehandelten Patienten erreicht werden. Eine komplette Remission zeigte sich bei 43 % der ersten und in 21 % der zweiten Gruppe. Eine Progression zeigte sich bei 17 % der Patienten – nur bei Patienten mit einer AHN (associated hematological neoplasm). Mediane Dauer des Ansprechens und PFS waren nicht erreicht. Die Verträglichkeit war gut, Hauptnebenwirkungen waren periorbitale oder periphere Ödeme und hämatologische Nebenwirkungen.

Mit längerem Follow-up wird die Wirksamkeit von Avapritinib mit tiefem und anhaltendem Ansprechen sowie mit günstigem Nutzen-Risikoprofil, unabhängig vom Subtyp oder der vorangegangen Therapie, bestätigt.