ODYSSEY HoFH: Alirocumab bei homozygoter familiärer Hypercholesterinämie

Präsentation: Dirk Blom

Die Effektivität und Sicherheit des PCSK9-Inhibitors Alirocumab wurde in der ODYSSEY HoFH-Studie erstmals bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie evaluiert. Auch in dieser Patientenpopulation erwies sich der PCSK9-Hemmer als effektiver Cholesterinsenker.

Die Studie schloss 69 Patienten mit HoFH ein, 45 wurden zu Alirocumab s. c. alle 2 Wochen, der Rest zu Placebo randomisiert. Alle Patienten erhielten weiterhin ihre cholesterinsenkende Therapie (z. B. Statine, Ezetimib, Lomitapid und Apherese). Nach 12 Wochen waren die LDL-C-Level in der Alirocumab-Gruppe um 26,9 % niedriger als zu Studienbeginn, in der Placebogruppe waren sie dagegen um 8,6 % angestiegen. Daraus ergibt sich eine durchschnittliche relative Reduktion von 35,6 % für  Alirocumab-behandelte Patienten, womit der primäre Studienendpunkt erreicht wurde. Die durchschnittliche absolute LDL-C-Reduktion unter Alirocumab betrug 62,8 mg/dl. Auch andere schädliche Lipide wurden im Vergleich zu Placebo gesenkt: ApoB (-29,8 %), Lp(a) (-28,4 %), non-HDL (-32,9 %) und Gesamtcholesterin (-26,5 %).

Bedeutung für die Praxis: Der PCSK9-Hemmer Alirocumab kann bei Patienten mit HoFH helfen, das LDL-C zu senken, wobei viele dieser Patienten nach wie vor zusätzliche Therapien benötigen, da ihr LDL-C zu Baseline so hoch ist.