Präsentation: R Scott Wright
Aus der Phase III-Studie ORION-10 wurden Daten zur Sicherheit und Effektivität von Inclisiran bei Patienten mit ASCVD und erhöhtem LDL-Cholesterin präsentiert. Inclisiran ist ein small interfering RNA (siRNA) Agens, das die Synthese von PCSK9 in den Hepatozyten inhibiert. Die Substanz wurde zunächst nach 3 Monaten und danach alle 6 Monate mittels subkutaner Injektion verabreicht. 1.561 Patienten mit stabiler ASCVD und erhöhtem LDL-C (> 70mg/dl) trotz maximal tolerierter oder dokumentierter unverträglicher Statintherapie (mit und ohne Ezetimib) wurden 1:1 zu Inclisiran 300 mg oder Placebo randomisiert. Die zwei ko-primären Endpunkte waren die LDL-Reduktion nach 510 Tagen sowie die Placebo- und zeitlich adjustierte LDL-Änderung nach 90 und 540 Tagen. Dabei fand sich eine Reduktion von 58 % (p < 0,00001) nach 510 Tagen und eine zeitadjustierte LDL-Reduktion um 56 % (p < 0,00001) zwischen 90 und 510 Tagen. Das Nebenwirkungsprofil war gleich dem von Placebo. Unerwünschte Ereignisse und Schmerzen an der Einstichstelle waren in der Incliseran-Gruppe numerisch häufiger, aber meist mild oder moderat. Es fand sich kein Hinweis auf Leber-, Nieren- oder Plättchentoxizität. Die schweren unerwünschten Ereignisse waren in beiden Gruppen gleich häufig.
Bedeutung für die Praxis: Incliseran ist der erste Vertreter einer neuen lipidsenkenden Substanzklasse. Die Substanz senkt das LDL-C signifikant und scheint mit einer 2 x jährlichen Applikation eine attraktive Therapie.