Im Rahmen der dreiarmigen Phase-III-AMPLIFY-Studie wurden junge (medianes Alter 61 Jahre), fitte CLL-Patient:innen (n = 867) ohne del17p/TP53-Mutation in die experimentellen Arme Acalabrutinib + Venetoclax (A+V), Acalabrutinib + Venetoclax + Obinutuzumab (AVO) bzw. in den Chemoimmuntherapiearm (FCR oder BR; nach investigator’s choice) randomisiert. 59 % wiesen einen unmutierten IgHV-Status auf.
Ergebnisse: Das geschätzte 3-Jahres-PFS war im A+V-Arm 76,5 % vs. 83,1 % im AVO-Arm und 66,5 % bei den mit FCR/BR behandelten Patient:innen. Erwähnenswert ist die Rekrutierung während dem Höhepunkt der COVID-19-Pandemie. In den Studienarmen, die einen CD20-Antikörper beinhalteten, kam es zu vermehrten COVID-19-bedingten Todesfällen, was auch in einem OS-Benefit von A+V gegenüber den mit FCR/BR behandelten Patient:innen führte.
Die häufigste Grad ≥ 3 Nebenwirkung war eine Neutropenie, diese war mit 35,2 % im Triple-Therapiearm AVO am ausgeprägtesten. AEs von besonderem klinischen Interesse wie Tumorlyse-Syndrom, Vorhofflimmern (jeden Grades) und Hypertonie (Grad ≥ 3) wurden im A+V Arm mit 0,3 %, 0,7 %, und 2,7 %; 0,4 %, 2,1 %, und 2,1 % (AVO) und 3,1 %, 0,8 % und 0,8 % im FCR/BR-Arm berichtet.
Fazit: Die AMPLIFY-Studie konnte ihren primären Endpunkt des überlegenen PFS von A+V vs. FCR/BR erreichen. Bei besserer Verträglichkeit von Acalabrutinib im Vergleich zur First-in-Class-Substanz Ibrutinib könnte die Kombination mit Venetoclax eine gute Therapiealternative darstellen. Die Rolle der nebenwirkungsreicheren Triplet-Therapie AVO ist wohl in einem jüngeren, fitten Patientenkollektiv mit high-risk features zu sehen und wird aktuell auch MRD-gesteuert in der CLL16-Studie der deutschen Studiengruppe geprüft.