Behandlungsziel Transfusionsfreiheit bei Niedrigrisiko-MDS

Erzielen einer Transfusionsunabhängigkeit ist ein wesentliches Therapieziel bei Niedrigrisiko-MDS, da da es die Lebensqualität der Betroffenen erheblich steigert. Luspatercept wurde in dieser Indikation in Europa mittlerweile auch in der Erstlinie zugelassen. Imetelstat verfügt derzeit nur über eine FDA-Zulassung. Bzgl. Imetelstat wurde in der heutigen oral Session die Rolle verschiedener Vortherapien – u.a. nach Luspatercept, Lenalidomid und hypomethylierenden Substanzen – beleuchtet. Trotz Vorbehandlung konnte bei einem Teil der Patient:innen Transfusionsfreiheit zumindest über Zeit erzielt werden. Luspatercept-Kombinationen sind ein weiteres Thema. Die französische COMBOLA-Studie untersucht, ob die Zugabe von Luspatercept bei Patient:innen ohne Ringsideroblasten eine ESA-Resistenz überwinden kann. Phase-1-Ergebnisse zeigten keine dosislimitierende Toxizität und präliminäre Effizienz, in der Phase 2 wird in Folge die Kombination mit der Luspatercept Monotherapie verglichen. In einer Posterpräsentation morgen wird die Lusplus-Studie vorgestellt, die Luspatercept mit bereits initial hoher Dosierung (1,75 mg/kg zu Therapiebeginn) prüft, dies ist sicher und scheint wie erwartet mit höherem Response verbunden zu sein.

Klinische Relevanz: Erfreulicherweise erweitert sich das Armamentarium für MDS-assoziierte Anämien ständig, die Substanzen werden ihren Platz in einem modifizierten Algorithmus finden.