Ruxolitinib bei Patienten mit atypischer CML und chronischer Neutrophilen-Leukämie(CNL)

In einer Phase-II-Studie wurde die Wirksamkeit von Ruxolitinib bei Patienten mit atypischer CML (aCML; 23 Patienten) und chronischer Neutrophilen-Leukämie (CNL; 21 Patienten) untersucht. Es wurde nach dem Vorhandensein von CSF3R-Mutationen stratifiziert. Die Patienten wurden mit Ruxolitinib 5-25mg, 2x täglich behandelt. Der primäre Endpunkt war die hämatologische Response (CR und PR) nach Beendigung des 6. Zyklus. Sekundäre Endpunkte: AEs, OS nach 2 Jahren, Reduktion der Milzgröße und Reduktion der Symptome

Ergebnis

• CNL-Patienten: 66,7% hatten ein Ansprechen (4 CR, 10 PR)
• aCML-Patienten: 8,7 % hatte ein Ansprechen (2 PR)
• Patienten mit einer CSF3R-Mutation hatten ein besseres Ansprechen (59,1%) als Wildtyp CSF3R-Patienten (13,6 %).
• Patienten mit CNL und CSF3R-mutierter aCML hatten eine signifikant bessere Reduktion der Milzgröße

Klinische Relevanz
CSF3R-Mutationsstatus sollte bei allen Patienten mit CNL und aCML erhoben werden. Ruxolitinib bringt Vorteile als neue Therapieoption bei Patienten mit CNL und CSF3R-mutierter aCML. Patienten mit einem geeigneten Spender sollten allogen transplantiert werden.

DO et al. Phase 2 Study of Ruxolitinib in Patients with Chronic Neutrophilic Leukemia or Atypical Chronic Myeloid Leukemia (Abstract 350)

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