Allogene HSCT bei aplastischer Anämie

Die allogene Stammzelltransplantation (HSCT) gilt als einzige kurative Therapieoption für die schwere aplastische Anämie (SAA) und wird für Patienten < 50 Jahre empfohlen. In dieser spanischen Studie wurde das Langzeitüberleben (OS) nach 5 und 10 Jahren nach HSCT analysiert und die Todesursachen genauer untersucht.

Zwischen den Jahren 2000 und 2019 hat die spanische Gruppe für hämatopoetische Stammzelltransplantation und Zelltherapie (GETH-TC) 722 allogene Transplantationen aufgrund von „Bone marrow failure“-Syndromen (BMF) durchgeführt. Ein längeres Follow-up gab es bei 333 Patienten, 271 wegen SAA [einschließlich 188 (76%) idiopathischer SAA] und 62 wegen angeborener Erkrankungen (72% Fanconi-Anämie). In einer univariaten Analyse wurden folgende Parameter inkludiert: vorangehende immunsuppressive Therapie (IST) (ja oder nein), Zeit von der Diagnose bis zur HSCT (< oder ≥6 Monate), Alter bei Transplantation (<20 Jahre alt, 20-39 Jahre alt, 40-59 Jahre alt, >60 Jahre alt), Jahr der Transplantation (2000-2004, 2005-2009, 2010-2014, 2015-2019), Stammzellen-Quelle (BM, PB, CB) und die Erfahrung des Zentrums in SAA HSCT (< oder ≥10 in den letzten 20 Jahren). Die multivariate Analyse umfasste alle Variablen mit einem p-Wert <0,2 in der univariaten Analyse.

Am EHA-Kongress wurden die aktualisierten Ergebnisse aus der Serie von 188 Patienten mit idiopathischer SAA und HSCT gezeigt. Das mediane Alter bei Diagnose betrug 25 Jahre (Bereich 2-69 Jahre) und 55% waren männlich. 108 (57%) Patienten wurden vorbehandelt mit IST (≥ 2 Zyklen, 36 Patienten; unbekannte 2 Patienten). 91 (47%) Patienten erhielten die HSCT vor dem Jahr 2010. Das mediane Alter bei der HSCT betrug 27 Jahre (IQR 17-40). Die Stammzellquelle war BM (62%), PB (30%) und CB (7%), 153 (81%) Patienten hatten einen HLA-identen Spender [Geschwister 111 (59%); nicht verwandt 42 (22%)]. Das häufigste Konditionierungsregime war Flu/Cy/ATG (41%), gefolgt von Cy-ATG (37%); und Cyclosporin A/Methotrexat (59 %) oder Prednison (23 %) waren die häufigsten GvHD-Prophylaxen. 106 (54%) Patienten erhielt die HSCT ≥6 Monate nach der Diagnose. Faktoren im Zusammenhang mit einer verzögerten HSCT waren vorherige IST (p <0,001) und Fehlen eines passenden verwandten Spenders (p<0,001).

Bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 114 Monaten (68-173), lag das OS sowohl bei 5 als auch nach 10 Jahren bei 67,8 ± 3,6%. Von den 119 lebenden Patienten befinden sich derzeit 97 (82%) in anhaltender CR. 61 Patienten starben, hauptsächlich aufgrund von Infektionen (40 Patienten, 65 %) und anderen HSCT-bedingten Ursachen (16 Patienten, 26%). Die kumulative Inzidenz der TRM nach 1 Jahr betrug 25,4 % (95 % KI 19,1-32,2 %) und 29 % nach 5 und 10 Jahren (95 %-KI 22,3-36,0 %).

Frühere IST und Alter bei Transplantation ≥20 Jahre waren in der multivariaten Analyse mit deutlich erhöhter Mortalität assoziiert, bei dieser großen Serie von transplantierten SAA-Patienten wurde dennoch ein sehr zufriedenstellendes Langzeitüberleben beobachtet.

Abstract ID EP587 – LONG-TERM FOLLOW UP AFTER ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANT FOR IDIOPATHIC SEVERE APLASTIC ANEMIA. THE EXPERIENCE OF THE SPANISH GROUP OF HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANT (GETH).