Längeres progressionsfreies Überleben mit anti-BCMA-gerichteter CAR-T-Zelltherapie (Cilta-cel, Ciltacabtagen autoleucel, Carvykti™)
Hermann Einsele präsentierte die Daten aus CARTITUDE-4, einer Phase-3-Studie, die Cilta-cel (Ciltacabtagen autoleucel, Carvykti™; Fa. Janssen) als experimentellen Arm gegen entweder DPd oder PVd (SOC = standard of care*) bei insgesamt 419 (1:1 randomisierten) Patienten mit Lenalidomid-refraktärem Multiplem Myelom nach 1-3 vorangegangenen Therapielinien verglich. Cilta-cel ist eine BCMA-gerichtete CAR-T-Zelltherapie. Die Intention der Studienleiter war, orientiert an der Cartitude-1-Studie (einer Phase-1b/2-Studie), die ein medianes PFS von rund 3 Jahren erzielten (medianes Follow-up: 33,4 Monate), die CAR-T-Zelltherapie weiter vorne anzusetzen. Interessant am Design dieser Studie war, dass im CAR-T-Zell-Arm ein Bridging mit PVd oder DPd für ≥ 1 Zyklus gestattet war (nach Leukapherese und noch vor lymphodepletierender Chemotherapie). Somit wurde exakt dieselbe Therapie wie im SOC-Arm als Bridging eingesetzt.
Outcome
Im Ergebnis wurde der primäre Endpunkt der Studie, das progressionsfreie Überleben, signifikant verlängert (PFS HR = 0,26; p < 0,0001). Dies zeigte sich in allen Gruppen, auch jener mit Hochrisiko-Zytogenetik, extramedullärer Manifestation, ISS-III und selbst bei zuvor durchgeführter anti-CD38-gerichteter Antikörpertherapie und Proteasominhibition.
Die Gesamtansprechrate (ORR) war mit 99% sehr hoch, davon 86% Komplettremissionen (CR) mit einer 72%igen MRD-Negativität.
Alle Endpunkte konnten ohne zusätzliche Sicherheitsbedenken abseits bekannter Nebenwirkungen (CRS, ICANS, MNT= movement and neurocognitive treatment-emergent adverse events, Zytopenien) erzielt werden.
Ebenso wird hier einem effektiven Bridging-Konzept die bessere Kontrolle der Tumorlast zugeschrieben, die sich in das progressionsfreie und Gesamtüberleben überträgt. In der Auswertung des PFS nach Anzahl der Vortherapien (PLOT: prior Lines of Therapy) profitieren Patienten mit nur einer vorangegangenen Therapielinie mehr als jene mit 2-3 zuvor absolvierten Therapielinien. Das mediane PFS (mPFS) ist für Cilta-cel noch nicht erreicht worden (HR=0,26: 95%CI: 0,18-0.38; p < 0,0001), während für den Standard-of-Care-Arm ein mPFS von 11,8 Monaten (95%CI: 9,7-13,8) dokumentiert wurde.
PVd = Pomalidomid, Bortezomib und Dexamethason
DPd = Daratumumab, Pomalidomid und Dexamethason