Fortgeschrittene systemische Mastozytose

Die Diagnose der ASM (advanced systemic mastocytosis) bereitet im klinischen Alltag oft Probleme, vor allem bei multilineärer Beteiligung wie z.B. bei SM-AHN (systemische Mastozytose, assoziiert mit hämatologischer Neoplasie). Die Wirksamkeit der KIT-Inhibition mit Midostaurin bei ASM wurde bereits publiziert, das 10-Jahres-Follow-up einer Phase-II-Studie (A2213) zeigt, dass die Therapie mit Midostaurin im Median über 19 Monate fortgeführt werden kann, einzelne Patienten zeigen über Jahre hinweg einen stabilen Verlauf. Avapritinib ist ein selektiverer TKI, erste Daten ergaben z.B. das Erreichen einer CR im Knochenmark bei 58%, Normalisierung der Milzgröße bei 47% und Reduktion der Serum-Tryptase bei 66% der Patienten. Bis auf das Auftreten von Zytopenien fand sich eine insgesamt gute Verträglichkeit, Daten zum Gesamtüberleben werden im Laufe des Kongresses noch präsentiert.

Hematology-in-Focus, Myeloproliferative neoplasms Session, Andreas Reiter/Mannheim