Herausforderungen bei myelodysplastischen Syndromen

Die Hauptproblematik bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) liegt in deren Versorgung. Eine der größten Herausforderungen bei der Betreuung von MDS-Patienten mit niedrigem Risiko ist die Behandlung der Anämie – Ziel ist es, eine Transfusions-Unabhängigkeit zu erreichen. Eine valide Substanz, mit der dies bei Epo-refraktären transfusionsbedürftigen Niedrigrisikopatienten mit Ringsideroblasten möglich ist, ist das seit 2020 zugelassene Luspatercept (MEDALIST-Studie). Eine weitere potenzielle Substanz ist Imetelstat (IMerge-Studie). Einen zweiten Problempunkt bei MDS-Patienten mit Niedrigrisiko stellt die Thrombozytopenie dar – hier bestätigt sich der Off-Label-Einsatz von TPO-Rezeptor-Agonisten (Romiplostim, Eltrombopag). State-of-the-Art bei nicht transplantationsgeeigneten Hochrisiko-MDS-Patienten ist die Monotherapie mit Azacitidin. Mit Venetoclax, Enasidenib, Sabatolimab und Pevonedistat stehen potenzielle Kombinationspartner in der Pipeline. Welche der verschiedenen Ansätze letztendlich erfolgreich sein werden, müssen die Ergebnisse der laufenden Phase-III-Studien zeigen, wobei neben der Effizienz auch die Toxizität (v.a. bei multimorbiden Patienten) eine wesentliche Rolle spielen wird.