BTK(Bruton Tyrosin Kinase)-Inhibitoren rücken in die Erstlinie der MCL-Therapie vor. Als „Late-Breaking-Abstract“ präsentierte M. Wang die mit Spannung erwartete Zwischenanalyse der ECHO-Studie mit dem Zweitgenerations-BTK-I Acalabrutinib – ein „Echo“ zur 2022 erschienenen SHINE-Studie –, bei der 598 ältere (≥65 Jahren) oder mit schlechten Perfomance-Status (ECOG ≥2) unbehandelte Patient:innen mit MCL untersucht wurden. In dieser multizentrischen, doppelblinden, randomisierten Placebo-kontrollierten Phase-3-Studie wurden der experimentelle Arm Acalabrutinib/Rituximab/Bendamustin mit dem Kontrollarm Rituximab/Bendamustin/Placebo verglichen. Ein Cross-Over in den experimentellen Arm bei Progress der Grunderkrankung war erlaubt, und eine Rituximab-Erhaltung wurde in beiden Studienarmen durchgeführt. Die Immunchemotherapie wurde jeweils für 6 Zyklen verabreicht, der BTK-Inhibitor bzw. das Placebo wurden konkomitant sowie im Anschluss an die Immunchemotherapie bis zum Progress appliziert. Die Kombination mit Acalabrutinib ergab eine statistisch signifikante Verbesserung des primären Endpunkts PFS (p=0,0017), median um 17 Monate. Die positiven Ergebnisse waren in allen Subgruppenanalysen (MIPI-Score, Hochrisiko-Merkmale) zu verzeichnen. Zudem war im experimentellen Arm das Sterblichkeitsrisiko um 36% reduziert, auch unter Berücksichtigung der Covid-19-Pandemie. Das Gesamtansprechen (OR) war für den experimentellen Arm und den Kontrollarm respektive 91% bzw. 88%, und die Rate an kompletten Remissionen (CR) 66,6% bzw. 53,5%. Im experimentellen Arm waren keine relevanten erhöhten therapieassoziierten Toxizitäten zu verzeichnen, insbesondere keine typischen BTK-I-Nebenwirkungen (arterielle Hypertonie, Vorhofflimmern) oder Infektionen.
Fazit: Acalabrutinib in Kombination mit Rituximab/Bendamustin reduziert bei älteren MCL-Patient:innen signifikant das Progressionsrisiko und könnte in Zukunft ein neuer Standard in diesem Patient:innen-Kollektiv werden. Die ECHO-Studie zeigt auch einen positiven Trend in Hinblick auf ein verbessertes Gesamtüberleben, ohne zusätzliche Toxizität zu generieren, die Endanalyse wird mit Spannung erwartet.