Neue Substanzen bei myeloproliferativen Neoplasien

PRM-151 – Daten einer randomisierten doppelblinden Phase-2-Studie zu PRM-151 (rekombinantes humanes Pentraxin-2) bei MF-Patienten, die vorher Ruxolitinib erhalten hatten oder Ruxolitinib-ungeeignet waren, zeigten bei 80% eine Stabilisierung oder einen Rückgang des Fibrosegrades, einen Anstieg der Hämoglobin-Konzentration und Thrombozytenzahl mit Reduktion der Transfusionsbedürftigkeit bei 39% bzw. 62% sowie eine Besserung der Symptome und Reduktion der Milzgröße bei 55% bzw. 41% der Patienten bei insgesamt guter Verträglichkeit.
Sotatercept – Weiters wurden Daten einer Phase-2-Studie mit Sotatercept alleine oder in Kombination mit Ruxolitinib bei primärer Myelofibrose (PMF) und Post-ET/PV-Myelofibrose präsentiert. Hier zeigte sich bei 35% (Sotatercept alleine) bzw. 23% (Sotatercept + Ruxolitinib) der Patienten eine Besserung der Anämie.
Avapritinib – Erste Daten einer Phase-1-Studie (EXPLORER) zu Avapritinib bei Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose (ASM) ergaben eine Normalisierung der Serum-Tryptase (65%), Rückgang der Mastzellinfiltrate im Knochenmark (79%), Reduktion der Milzgröße (84%) sowie der KIT-D816V-Mutationslast im Knochenmark (>50%) in 88% der Patienten.

Fazit: PRM-151 und Sotatercept bei MF sowie Avapritinib bei ASM zeigen vielversprechende erste Ergebnisse, die Daten weiterer Studien bleiben abzuwarten

(S828) A randomized double blind phase 2 study of 3 different doses of PRM-151 in patients with myelofibrosis who were previously treated with or ineligible for Ruxolitinib
(S829) Sotatercept (ACE-011) in subjects with MPN-associated myelofibrosis and anemia
(S830) Avapritinib, a potent and selective inhibitors of KIT D816V, induces complete and durable responses in patients with advanced systemic mastocytosis