Ropeginterferon vs. Phlebotomie

Phase-II-Studie bei Patienten mit low-risk Polycythaemia vera

Niedrigrisiko-Patienten haben ein 2,2-faches Thromboembolie-Risiko verglichen mit der gesunden Bevölkerung. Die ASS-Therapie und die Senkung des Hämatokritwertes unter 45% durch Aderlässe stellen in diese Risikogruppe die Therapie der Wahl dar.
Ropeginterferon ist für die Hochrisiko-Gruppe (Alter >60 Jahre, stattgehabte Thromboembolien) zugelassen.

In dieser Phase-2-Studie wurde Ropeginterferon gegen Phlebotomien bei PV-Patienten der Niedrigrisiko-Gruppe (<60 Jahre, keine Thromboembolien) verglichen. 150 Patienten wurden in zwei Arme randomisiert. In dieser Interimsanalyse konnten die Daten von 100 Patienten in der Late-Breaking-Abstract-Session gezeigt werden.

Endpunkte:

1. Erhaltung des Hkt-Wertes < 45% durch 12 Monate ohne Krankheitsprogression
2. Anzahl der Phlebotomien, molekulares ansprechen, QoL

Ergebnisse:
Unter Ropeginterferon konnte bei 84% der Patienten der Hämatokrit über 12 Monate <45% gehalten werden (Kontrollgruppe 66%). Die Anzahl der Phlebotomien konnte reduziert werden, die QoL durch Symptomkontrolle gebessert werden.

Sicherheit: die Grad-3/4-NW-Rate war in beiden Studienarmen vergleichbar.

Conclusio: Ropeginterferon zeigt eine gute Wirksamkeit in der Hämatokrit-Kontrolle und Verbesserung der Lebensqualität bei Niedrigrisiko-PV-Patienten. Die Daten der sekundären Endpunkte werden nach Komplettierung der Studie in 2022 publiziert.

PHASE II RANDOMIZED CLINICAL TRIAL COMPARING ROPEGINTERFERON VERSUS PHLEBOTOMY IN LOW-RISK PATIENTS WITH POLYCYTHEMIA VERA. RESULTS OF THE PRE-PLANNED INTERIM ANALYSIS. Tiziano Barbui et al., EHA25 virtual, Abstr. LB2602