Thrombozytopenie

Bei 10-15% der low risk MDS-Patienten kann eine Thrombozytopenie im Vordergrund der Symptomatik stehen. Daten aus klinischen Studien sind beschränkt. Am EHA wurden retrospektive Daten der französischen Groupe Francophone des Myélodysplasies (GFM) präsentiert, 50 low risk MDS und 11 CMML ohne Blastenvermehrung mit ≤ 50 G/l Thrombozyten zu Therapiebeginn. Der Platelet response nach IWG betrug 77% bei einer medianen Dosis von 50mg. Die Responsedauer war median acht Monate, teilweise zeigte sich ein Response auch noch nach Absetzen. Trotz Antikoagulation oder Aggregationshemmung wurden nur bei 10% der Patienten Blutungen ≥ Grad 3 beobachtet, thrombotische Ereignisse waren nur bei Vorgeschichte einer Thromboembolie bei 12% zu beobachten. Eine Progression zur AML erfolgte bei 7%. Das mediane OS war 40 Monate, länger bei Respondern.

Bedeutung für die Praxis: Thrombozytopenie kann bekanntermaßen ein relevantes Problem bei low risk MDS sein. Die Thrombopoietinrezeptor-Agonisten Romiplostim und Eltrombopag zeigten in Studien Ansprechraten um 30 bis 50%. Studien sind teilweise noch nicht abgeschlossen oder wurden frühzeitig wegen eines nicht bestätigten Verdachts erhöhter Transformationsraten frühzeitig abgebrochen. Einen direkten Vergleich beider Präparate gibt es nicht. Die am EHA präsentierten französischen Real-Life Daten geben wertvolle Hinweise zu Wirksamkeit und Toxizität von Eltrombopag. Wie auch in rezenten Guidelines abgebildet ist der Off-Label-Use von TPO-Agonisten bei MDS gerechtfertigt.

Thibault Comont et al., Abstr S156 – Eltrombopag for Myelodysplastic Syndromes or Chronic Myelomonocytic Leukemia with no Excess Blasts and Thrombocytopenia: A French Multicenter Retrospective Real-Life Study.