HELIOS-B: Vutrisiran bei Transthyretin-assoziierter Kardiomyopathie

Das HELIOS-B-Trial untersuchte die Effektivität des Small-interfering-RNA-Therapeutikums Vutrisiran bei Patient:innen mit Transthyretin-assoziierter Kardiomyopathie (ATTR-CM). Der primäre Endpunkt war eine Kombination aus Tod jeglicher Ursache und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen nach einem Follow-up von bis zu 36 Monaten. Insgesamt wurden 655 Patient:innen 1:1 auf Vutrisiran oder Placebo randomisiert. Hintergrund-Therapie mit Tafamidis war erlaubt. Die Therapie mit Vutrisiran führte zu einer signifikanten Verbesserung des primären Endpunktes; sowohl in der Gesamtpopulation als auch in der Monotherapie-Population (ohne begleitende Tafamidis-Therapie).

Bedeutung in der Praxis: Sofern Vutrisiran eine Zulassung erhält, steht uns zukünftig eine zweite Substanz (mit alternativem Wirkmechanismus zu Tafamidis) zur Behandlung von ATTR-CM-Patient:innen zur Verfügung.