Die Phase-III-Studie LITESPARK-005 vergleicht Belzutifan mit Everolimus bei vorbehandelten Patient:innen (eine bis drei vorherige Therapien inklusive PD-L1- und Tyrosinkinase-Inhibitor) mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (RCC). Primäre Studienendpunkte waren das progressionsfreie Überleben (PFS) und das Gesamtüberleben (OS).
Studie: Es wurden 374 Patient:innen mit Belzutifan und 372 mit Everolimus behandelt. Die Studie erreichte den primären Endpunkt PFS mit 22,5% der Patient:innen unter Belzutifan und 9% der Patient:innen unter Everolimus ohne Progression nach 18 Monaten Therapie (HR: 0,74, 95%-KI: 0,63-0,88). Bisher wurde noch kein Überlebensvorteil unter Belzutifan in Vergleich zu Everolimus gesehen (OS-Rate: 55,2% unter Belzutifan und 50,6% unter Everolimus nach 18 Monaten). Die objektive Ansprechrate betrug 22,7% unter Belzutifan und 3,5% unter Everolimus. Bezüglich Toxizität und Nebenwirkungen kam es in beiden Armen in ca. 62% der Patient:innen zu Grad 3 oder höheren Adverse Events, diese führten in 6% der mit Belzutifan und in 15% der mit Everolimus behandelten Patient:innen zum Therapieabbruch. Die häufigsten Adverse Events waren Anämie und Fatigue, wobei ca. 30% der Patien:innten im Belzutifan-Arm mindestens eine Grad-3-Anämie aufwiesen
Zusammenfassend zeigt die Studie eine signifikante Verbesserung des PFS, jedoch (noch) nicht des OS unter Belzutifan im Vergleich zu Everolimus bei vorbehandelten Patient:innen mit fortgeschrittenem RCC.