North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC)

CF-Patienten zu regelmäßiger Bewegung motivieren!

Übergewicht und Adipositas machen auch vor der CF-Bevölkerung nicht Halt, auch im Lichte der neuen, hochwirksamen CFTR-Modulatoren. Beim NACFC 2022 wurde daher mit Nachdruck auf die...

CFTR-Modulatoren und Lungengesundheit

Die Triple-Therapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) beeinflusst auch unter Alltagsbedingungen klinische Outcomes wie strukturelle und klinische Lungenparameter bei...

CF abseits der Lungenfunktion: Komorbiditäten im Brennpunkt

Hochwirksame Modulatorentherapien haben die Prognose von vielen CF-Patienten vor allem hinsichtlich Lungenfunktion deutlich verbessert. Damit rücken weitere Begleiterkrankungen von...

Wenn CF-Kinder erwachsen werden

Dr.med. Uli Kiesswetter 5.11.2022

Die Betreuung von Patienten mit cystischer Fibrose (CF) war jahre- und jahrzehntelang eine Domäne der Pädiatrie. Inzwischen erreichen immer mehr CF-Patienten das Erwachsenenalter und...

Living in a post-ETI-Era

CFTR-Modulatoren: Hoffnungsvolle Daten zur Triple-Therapie bei 2- bis 5-jährigen CF-Kindern

Die Triple-Therapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor kann bei Kindern mit CF und geeigneten Mutationen ab sechs Jahren verordnet werden.

Living in a post-ETI-Era

Könnten CF-Patienten ihre Therapielast künftig reduzieren?

Dr.med. Uli Kiesswetter 5.11.2022

Die Triple-Therapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) wird bei CF-Patienten mit geeigneten Mutationen additiv zu symptomatischer Standardtherapie eingesetzt.

NACFC 2021
Ort: Virtuell
Datum: 02. – 05. November 2021

Cystische Fibrose

Das war der NACFC 2021

Auch 2021 fand der NACFC gänzlich im virtuellen Raum statt. Die ursprünglich in Texas geplante Präsenzveranstaltung mit hybriden Elementen musste wegen steigender Fallzahlen vor Ort...

Cystische Fibrose: Zukunftsszenarien und aktuelle Real-World-Daten

Cystische Fibrose und klinische Studien

Die Prognose von Personen mit cystischer Fibrose (CF) hat sich in den letzten Jahren deutlich verbessert. Dies zeigen auch Registerdaten zu CFTR-Modulatoren. Für jenen kleinen Anteil an...

Mögliche Endpunkte und Designs von morgen

Innovative Substanzen müssen in kleinen CF-Kollektiven mit seltenen Mutationen geprüft werden. Wer sind die Kontrollgruppen? Was sind die Herausforderungen beim Erstellen von Designs?...

CF und CFRD

CF-bedingter Diabetes: Entwicklung und Kontrolle

CFTR-Modulatoren und Langzeitdaten

Ein Mangel an Vitamin D kann bei CF-Patienten möglicherweise die Entwicklung eines CF-bedingten Diabetes (CFRD) fördern. Glykämische Parameter sind auch unter Triple-Therapie stabil und...

CFTR-Modulatoren als „Game Changer“

Die Zulassung des ersten CFTR-Modulators Ivacaftor hat die Therapie der CF auf eine neue Ebene gehoben, wie in zahlreichen Rückblicken beim NACFC 2021 erinnert wurde. Aus longitudinalen...

Dr.med. Uli Kiesswetter et al. 5.11.2021

Cystische Fibrose: optimistisch, aber realistisch in die Zukunft blicken

Die Prognose bei cystischer Fibrose (CF) hat sich in den letzten Jahren signifikant verbessert. Doch was bringt die Zukunft? Könnte die noch frühzeitigere Wiederherstellung der...

Cystische Fibrose und Gastrointestinaltrakt

Therapieerfolge verändern Betreuungskonzepte

Dr.med. Uli Kiesswetter 5.11.2021

Der positive Einfluss von CFTR-Modulatoren auf gastrointestinale Funktionalität kann die Gewichtszunahme verbessern - im Einzelfall sind sogar hochkalorische Diäten zu hinterfragen. Die...

Cystische Fibrose und Lunge

CF-Therapie, Immunsystem und mikrobielle Umgebung

Dr.med. Uli Kiesswetter 5.11.2021

Immer mehr Arbeiten weisen darauf hin, dass die Behandlung mit CFTR-Modulatoren die Funktionen des Immunsystems und die mikrobielle Umgebung bei CF verändern könnte. Auch der Einsatz...

Cystische Fibrose und Knochen

Osteoporoserisiko rechtzeitig erkennen und verringern

Dr.med. Uli Kiesswetter 5.11.2021

Jeder vierte CF-Patient leidet an osteoporotischen Veränderungen, mit entsprechend erhöhtem Frakturrisiko. Neben der bestmöglichen Behandlung von sekundären Ursachen werden körperliche...

NACFC 2020
Ort: Virtuell
Datum: 07. – 23. Oktober 2020

CFTR-Modulatoren waren der Wendepunkt

Die Einführung der CFTR-Modulatoren zur Behandlung der cystischen Fibrose (CF) additiv zur symptomatischen Standardtherapie hat entscheidend zur verbesserten Prognose beigetragen. In einer...

Siegerehrung für klinische Relevanz

Exakt 816 Abstracts wurden beim NACFC 2020 vorgestellt. Dazu kamen unzählige (virtuelle) Sitzungen, Workshops und Livestreams. Die Qual der Wahl? Zumindest für Praxisinteressierte gab es...

Cystische Fibrose: Das war der NACFC 2020

Über 6.000 (virtuelle) Teilnehmer aus der ganzen Welt waren laut Organisatoren beim NACFC 2020 online dabei. Einige Kernbotschaften des Kongresses werden hier nochmals...

„Es ist nicht alles Gold, was glänzt“

Die meisten CF-Patienten erreichen heute das Erwachsenenalter, manche wollen selbst Eltern werden. Frauen mit CF haben alle anatomischen Voraussetzungen für eine Schwangerschaft....

CF: Pankreas und andere GI-Manifestationen

Cystische Fibrose und Therapie

Vielfach wird der Verlauf einer CF an den Lungenparametern festgehalten. „Es gibt aber eine Reihe von Patienten, bei denen die gastrointestinale Symptomatik dominiert“, erinnerte Prof....

Cystische Fibrose für Gen-basierte Therapie geeignet

Cystische Fibrose und COVID-19, News

Die Cystische Fibrose (CF) gilt als ein „idealer“ Kandidat für eine Gentherapie, da die Mutation bekannt und nur an einem einzigen Gen lokalisiert ist. Zudem wäre die Lunge als...

Europäische Registerdaten zu CF und COVID-19

Cystische Fibrose und Diabetes

Aktuelle internationale und europäische Registerdaten zu COVID-19 zeigen, dass CF-Patienten möglicherweise ein etwas geringeres Infektionsrisiko haben. Routinekontrollen hingegen müssen...

CF-assoziierter Diabetes: die häufigste Komorbidität

Cystische Fibrose und Therapie

CF-assoziierter Diabetes gilt inzwischen als häufigste Komorbidität bei erwachsenen CF-Patienten. Experten fordern eine frühzeitige, engmaschige Kontrolle, da hyperglykämische Episoden...

CFTR-Modulatorentherapie am Beispiel von Ivacaftor

Der frühzeitige Einsatz einer geeigneten CFTR-Modulatorentherapie könnte dazu beitragen, bei Säuglingen die CFTR-Funktion zu verbessern und die Pankreasfunktion zu bewahren....

NACFC 2019
Ort: Nashville
Datum: 31. Oktober – 02. November 2019

Cystischer Fibrose: Ein Rückblick auf den NACFC 2019

Die 33. Jahrestagung der North American Cystic Fibrosis Foundation ist zu Ende. Und das Program Planning Committeeder nordamerikanischen Cystic Fibrosis Foundation hat wieder ganze Arbeit...

Wie CF geheilt werden könnte

„Cystische Fibrose (CF) ist eine autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die nach wie vor nicht geheilt werden kann“, stellte Prof. Dr. Marie Egan, Yale School of Medicine, New Haven,...

Erfahrungen aus dem klinischen Alltag

Im Jahr 2012 wurde mit Ivacaftor (IVA) der erste CFTR-Modulator überhaupt zur Behandlung von CF-Patienten mit bestimmten Gating-Mutationen zugelassen. Einige Jahre später konnte mit der Zulassung der Fixkombination Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) erstmals eine CFTR-Modulatorentherapie für die in Mitteleuropa häufigsten Mutation, die homozygote F508del-Mutation, angeboten werden. Seit Ende 2018 ist in Europa mit...

Bildgebung und Lebensqualität

Die Cystische Fibrose (CF) gilt als eine Multisystemerkrankung. Entscheidend für die Prognose ist der Grad der Lungenbeteiligung. Denn die gestörte mukoziliäre Clearance erleichtert die Pathogenbesiedelung und die häufigen pulmonalen Exazerbationen führen letztlich zu irreversiblen Gewebsdestruktionen und zunehmendem Verlust an Lungenfunktion.¹ Um das individuelle Ansprechen auf...

Infektionen: Problemkeime wie Pseudomonas aeruginosa

Die Besiedelung der CF-Lunge mit Pathogenen stellt nach wie vor eine der therapeutisch und prognostisch relevanten Herausforderungen im Alltag von CF-Patienten dar. Besonders gefürchtet, aber leider häufig, sind Besiedelungen mit multiresistenten Keimen, die in Biofilmen der CF-Atemwege gedeihen, etwa Pseudomonas aeruginosa.¹ Besiedelung verhindern Nicht umsonst zielen frühe antibiotische...

Familienplanung: Wenn CF-Kinder erwachsen werden

Bis vor wenigen Jahren waren die Themen Fertilität, Konzeption, Schwangerschaft und Verhütung für CF-Patientinnen und -Patienten kaum relevant, vor allem wegen der eingeschränkten Lebenserwartung und der massiven gesundheitlichen Probleme. Inzwischen hat sich die Lebenserwartung deutlich verbessert – mehr als die Hälfte der CF-Patienten ist erwachsen, die aktuelle mediane Lebenserwartung beträgt über 46...

CF-assoziierter Diabetes: Häufigste extrapulmonale CF-Komplikation

Ein Drittel aller Jugendlichen mit CF und knapp die Hälfte aller jungen Erwachsenen leiden an CF-assoziiertem Diabetes mellitus (CF Related Diabetes; CFRD). CFRD gilt sogar als häufigste extrapulmonale Komplikation einer CF und tritt interessanterweise etwas häufiger bei weiblichen CF-Patientinnen auf. Die Folgen sind dramatisch, nicht nur in Bezug auf den Glukosestoffwechsel: Denn CFRD ist auch mit einem...

Tripletherapie: Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor

Der Höhepunkt beim NACFC 2019 war zweifelsohne die Vorstellung der ersten Tripletherapie mit CFTR-Modulatoren, wie in einer NACFC-Plenary-Session am 1.11.2019 ausführlich erörtert wurde....

NACFC-Highlights: CFTR-Modulatoren im klinischen Alltag etabliert