Bildgebung und Lebensqualität

Die Cystische Fibrose (CF) gilt als eine Multisystemerkrankung. Entscheidend für die Prognose ist der Grad der Lungenbeteiligung. Denn die gestörte mukoziliäre Clearance erleichtert die Pathogenbesiedelung und die häufigen pulmonalen Exazerbationen führen letztlich zu irreversiblen Gewebsdestruktionen und zunehmendem Verlust an Lungenfunktion.¹

Um das individuelle Ansprechen auf krankheitsmodifizierende und symptomatische Behandlungen zu überprüfen, sind daher regelmäßige Verlaufskontrollen der Lunge indiziert. Dafür eignet sich eine Reihe von Verfahren, darunter auch – wie zunehmend diskutiert wird – die Magnetresonanztomografie (MRT). So wurde beim NACFC 2019 die Arbeit einer Berliner Gruppe vorgestellt, in der der Einfluss der CFTR-Modulatorkombination Lumacaftor/Ivacaftor auf die Lunge von über 12-jährigen Patienten mit homozygoter F508del-Mutation untersucht wurde.²

Magnetresonanztomografie

Zu Therapiebeginn und nach acht bis 16 Wochen wurde eine MRTdurchgeführt. Erstautor Dr. Simon Gräber fasste im Gespräch vor Ort zusammen: „Wir konnten mittels MRT darstellen, dass die Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor die strukturellen Veränderungen der Lunge verbessert hat, allen voran das Mukus-Plugging und die pleuralen Reaktionen, die für eine Entzündung sprechen.“ Der MRT-Perfusionsscore sei unter der Lumacaftor/Ivacaftor-Therapie signifikant erhöht worden. Die Autoren betonen, dass MRT-Kontrollen zum diagnostischen Monitoring und zur Verlaufskontrolle eingesetzt werden könnten. Zudem könnten MRT-Messungen geeignete Endpunkte in klinischen Studien sein, wenn Lungenfunktionsmessungen nicht anwendbar oder sensitiv genug seien.²

Computertomografie

Aus einer Analyse der „Dublin-Kohorte“ (CF-Patienten mit G551D-Mutation) wiederum geht zudem hervor, dass die Therapie mit dem CFTR-Modulator Ivacaftor zu einer Stabilisierung der Lungenstrukturen führt. Denn laut Auswertungen der Computertomografien (Baseline und nach fünf Jahren) gab es nach fünf Behandlungsjahren beim Airway-Trapping, der Dehnbarkeit der Atemwege und der Wanddicke keine weiteren Verschlechterungen. Die Lungenfunktionswerte waren zudem alle signifikant besser als ohne Therapie zu erwarten gewesen wäre, was anhand eines prädiktiven Modells errechnet wurde.³

Lebensqualität

Schließlich wurde in Nashville ein Modell vorgestellt, wie spezifische Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) bei CF-Patienten durch die Therapie auch hinsichtlich ihres pharmakoökonomischen Nutzens besser abgebildet werden könnten.⁴Die Autoren fassen zusammen, dass für CF-Patienten idealerweise acht Parameter berücksichtigt werden sollten: Körperliche Leistungsfähigkeit, Vitalität, Emotion, Alltagsfunktionalität, Husten, Atemschwierigkeiten, Schmerzen und Körperwahrnehmung.

Quellen

1)Rietschel E. Thieme Drug Report 2016; 10(14):1–16

2)Abstract/Poster Nr. #478

3)Abstract/Poster Nr. #471

4)Abstract/Poster Nr. #758

Alle angeführten Berichte sind Zusammenfassungen von Symposien, Präsentationen, Abstracts und Hintergrundinformationen vom NACFC 2019 in Nashville, TN, USA