Cystische Fibrose: Das war der NACFC 2020

Über 6.000 (virtuelle) Teilnehmer aus der ganzen Welt waren laut Organisatoren beim NACFC 2020 online dabei. Einige Kernbotschaften des Kongresses werden hier nochmals zusammengefasst.

NACFC 2020 im Überblick

• Die CF gilt als idealer Kandidat für Gentherapie: Mutationen und betroffene Organe sind bekannt.
• Aktuell werden Vektoren für den Transport von modifizierter DNA oder mRNA evaluiert.
• Die Einführung der CFTR-Modulatoren hat die Langzeitprognose von CF-Patienten deutlich verbessert.
• Dank der Zulassung der CFTR-Modulatoren-Triplekombination bestehend aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor können nun die meisten CF-Patienten mit einem CFTR-Modulator behandelt werden.
• Die Triplekombination verbessert nicht nur die Lungenfunktion, sondern auch die Lebensqualität.
• Ein frühzeitiger Einsatz könnte dazu beitragen, strukturelle Organschäden zu verringern.
• Registerdaten bestätigen den Langzeitnutzen von CFTR-Modulatoren auch im klinischen Alltag.
• CF-assoziierter Diabetes gilt als wesentliche Komorbidität der CF: Hyperglykämische Spitzen können der Lungenfunktion schaden.
• Gastrointestinalen Symptome wie Schmerzen, Blähungen und Verstopfungen soll mehr Aufmerksamkeit geschenkt werden.
• Die meisten CF-Kinder erreichen heute das Erwachsenenalter – Familienplanung rückt zunehmend in den Fokus des Interesses.
• Die gute Nachricht: Laut aktuellem Wissensstand scheinen CF-Patienten kein erhöhtes Risiko für COVID-19-Erkrankungen zu haben.