Das war der NACFC 2022

Frühe Behandlung: Je früher die CFTR-Aktivität medikamentös verbessert werden kann, desto eher lässt sich Krankheitsprogression verringern. Mit großem Interesse wurden daher Phase-3-Daten zur Triple-Therapie in der Altersklasse zwei bis fünf aufgenommen.

Real-World-Daten: Die Triple-Therapie, zugelassen ab sechs Jahren, ist auch in der klinischen Routineversorgung gut wirksam und es gab keine neuen Sicherheitssignale, wie Langzeitdaten aus Real-Word-Untersuchungen zeigen.

Älterwerden: Die neuen Therapien verändern die Perspektiven vieler CF-Patienten. Sie erreichen das Erwachsenenalter, werden selbst Eltern, und werden irgendwann mit typischen Erkrankungen und sozialen Herausforderungen des höheren Lebensalters konfrontiert.

Erwachsenenmedizin: CF ist daher keine ausschließliche Kinderkrankheit mehr. CF-Betreuungsteams und auch Spezialfächer der Erwachsenenmedizin müssen sich auf die Vorsorge und Betreuung von Erwachsenen mit CF und auf die Behandlung von CF-typischen Komorbiditäten einstellen.

Therapieaufwand: In einer Reihe von Arbeiten werden derzeit die Auswirkungen eines verringerten täglichen Therapieaufwands untersucht. Erste Daten wurden veröffentlicht, Langzeitdaten sind aber erforderlich.

Zusammenarbeit: Fast in jeder Session und in persönlichen Gesprächen wurde auf die Notwendigkeit von Zusammenarbeit verwiesen, um neue Behandlungsmöglichkeiten voranzutreiben und bestehende Betreuungsmodelle zu optimieren.

Forschung: Aktuell wird intensiv an der Entwicklung von Therapien geforscht, um auch Personen mit seltenen CF-Mutationen behandeln zu können. Generell sind innovative Studiendesigns für so kleine Kohorten dringend notwendig.

Präsenz: Man konnte die Wiedersehensfreude bei diesem ersten CF-Präsenzkongress in Nordamerika seit 2019 deutlich spüren. Auch das fördert die überregionale Kommunikation und Kooperation.