OA Univ. Prof. Dr. med. Michael Pfeilstöcker MBA
Die laufende Phase-2/3-Studie IMerge untersucht den Telomeraseinhibitor Imetelstat bei non-del5q, Lenalidomid/HMA-naiven eporefraktären transfusionsbedürftigen Niedrigrisikopatienten. Am EHA wurde ein Update zu 38 Patienten der open label Phase-2-Daten präsentiert. Bei einem medianen Follow-up von 12,1 Monaten war die 8-Wochen Transfusionsunabhängigkeitsrate 45%, die mediane Dauer 8,5 Monate, dies unabhängig von der Präsenz von Ringsideroblasten oder Baseline-EPO. Erythroides hämatologisches Ansprechen (nach IWG-2006) wurde bei 68% erreicht, an Toxiztitäten waren vor allem reversible Grad ≥3 Zytopenien bemerkenswert. Der randomisierte Phase-3-Teil der Studie sollte Mitte 2019 starten.
Bedeutung für die Praxis: Für Epo-refraktäre Niedrigrisikopatienten mit Ringsideroblasten oder SF3B1-Mutation ist die Zulassung von Luspatercept zu erwarten. Für Patienten mit anderen Subtypen werden Alternativen benötigt. Imetelstat könnte eine solche sein: Responsedaten sind ermutigend, die Toxizität ist noch ein Fragezeichen, jedenfalls bleibt die Phase 3 abzuwarten.
TREATMENT WITH IMETELSTAT PROVIDES DURABLE TRANSFUSION INDEPENDENCE (TI) IN HEAVILY TRANSFUSED NON-DEL(5Q) LOWER RISK MDS (LR-MDS) RELAPSED/REFRACTORY (R/R) TO ERYTHROPOIESIS STIMULATING AGENTS (ESAS) – Pierre Fenaux et al – Abstract S 837