Mit dem Wissen um den Mechanismus der einzelnen LSDs und der zunehmenden Zahl diagnostizierter Patienten haben die Optionen für verschiedene Therapieformen zugenommen.
Therapieoptionen: Unter dem Aspekt, dass Patienten mit einer genetisch bedingten LSD einen Enzymdefekt oder eine Transporterstörung haben können, die zur Erkrankung führen, ist ein Ansetzen auf Gen- oder Enzymebene, aber auch auf Ebene von Transportmechanismen möglich.
So vielfältig die LSDs sind, so vielfältig stellt sich die Therapie in naher Zukunft dar, die mit großer Wahrscheinlichkeit individuell für jeden Patienten und der Verfügbarkeit von Therapieoptionen gestaltet werden wird, im Sinne einer personalisierten Medizin.