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Die Durchführung von Kinderarzneimittelstudien in Österreich ermöglicht schwer kranken Kindern und Jugendlichen den Zugang zu Therapieinnovationen.
Für die seltene angeborene spinale Muskelatrophie steht seit Kurzem ein wirksames Antisense-Oligonukleotid-basiertes Medikament zur Verfügung.
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