Zystische Fibrose ist eine Multisystemerkrankung mit früh progredientem Verlauf.
Die Mortalität wird bestimmt durch die Beteiligung des Respirationstraktes.
Die Therapie zielt auf die für die Krankheitsprogression wesentlichen Faktoren Lungenfunktion, pulmonale Exazerbationen und Ernährungszustand ab.
Neben symptomatischen Therapien gibt es mittlerweile auch kausal wirkende Substanzen (CTFR-Modulatoren); eine klinisch einsetzbare Gentherapie fehlt bis dato jedoch.
Weiterlesen ...