Neuromuskuläre ErkrankungenGentherapien für neuromuskuläre Erkrankungen erreichen die klinische Praxis
Fritz Zimprich 12.3.2018In den letzten Jahren konnten, wenig beachtet von der klinisch-neurologischen Szene, enorme Fortschritte auf dem Gebiet der Gentherapie erbracht werden. „Die Gentherapie ist angekommen“, titelte das Journal Science vor Kurzem. Die ersten „Proof of concept“-Studien haben klar bewiesen, dass diese neuen Medikamente trotz ihrer Komplexität erstaunlich wirksam sein können, und das für Erkrankungen, die bisher...