Personalisierte Therapie: Gene-Editing-Strategien für Genodermatosen

Mit der Designer-Nuklease CRISPR/Cas9 kann man Gene sowohl gezielt und präzise inaktivieren als auch korrigieren und damit die Funktionalität des zuvor nichtfunktionellen bzw. die Herstellung des zuvor abwesenden Proteins effizient und sicher wiederherstellen.

Die einfache Handhabung der CRISPR/Cas9-Technologie beschleunigt die Entwicklung einer personalisierten und auf den Patienten speziell abgestimmten Therapiestrategie enorm.

Die Etablierung und Optimierung hochsensitiver Methoden für die Detektion ungewollter Nebeneffekte und die Entwicklung von Strategien für die effiziente und spurenlose Korrektur von Mutationen werden die klinische Anwendung in naher Zukunft noch weiter beschleunigen.