Sichelzellkrankheit – neue Therapieformen für eine komplexe Erkrankung

Die Sichelzellkrankheit ist eine seltene erbliche Erkrankung der Hämoglobinketten­synthese, die sich auf fast alle Organe auswirkt.

Kurativ ist nur eine hämatopoietische Stammzelltransplantation. Weitere, rezent zugelassene Therapien inkludieren Crizanlizumab, einen monoklonalen Antikörper gegen das Adhäsionsmolekül P-Selektin, sowie Volexetor, einen Stabilisator des oxygenierten Hämoglobinzustands.

Größte Hoffnungen werden derzeit in die Gentherapie und das „Genediting“ gesetzt, wobei noch zu prüfen ist, ob diese neuen, z. T. sehr teuren Therapien zu einer dauerhaften Verbesserung des Krankheitsverlaufs führen.