Die „Moonshots“, auf die wir gewartet haben?Sichelzellkrankheit – neue Therapieformen für eine komplexe Erkrankung
Dr. Wolfgang Novak et al. 23.6.2022Die Sichelzellkrankheit ist eine seltene erbliche Erkrankung der Hämoglobinkettensynthese, die sich auf fast alle Organe auswirkt.
Kurativ ist nur eine hämatopoietische Stammzelltransplantation. Weitere, rezent zugelassene Therapien inkludieren Crizanlizumab, einen monoklonalen Antikörper gegen das Adhäsionsmolekül P-Selektin, sowie Volexetor, einen Stabilisator des oxygenierten Hämoglobinzustands.
Größte...